Badania kliniczne w trosce o dobro pacjenta

– Chciałabym zapytać o nowe technologie w badaniach klinicznych...

– W badaniach klinicznych oceniamy wyłącznie nowe cząsteczki i inne technologie medyczne. Gdy pojawia się nowa cząsteczka, która potencjalnie może stać się lekiem lub gdy pojawia się nowe zastosowanie dla leku już istniejącego na rynku, to jego wprowadzenie wymaga odpowiedniej metodologii. Kolejno wykonuje się różne badania, zaczynając od badań na liniach komórkowych, na zwierzętach doświadczalnych, a kończąc na badaniach z udziałem ludzi. Jeśli uda się ustalić wskazania, dawkowanie, profil toksyczności, to lek może wejść do normalnej praktyki medycznej.

– Jakiego typu terapie są teraz najczęściej badane w świecie onkologii?

– Są to głównie leki celowane. Na podstawie analizy wyników badań podstawowych, głównie z biologii i genetyki, usiłuje się znaleźć w obrębie komórki nowotworowej miejsce krytyczne z uwagi na rozwój tej komórki. Może to być np. receptor, który występuje częściej u chorych niż ma to miejsce w populacji osób zdrowych. Pobudzenie receptora sprawia, że komórki się dzielą. Dzięki zablokowaniu tego receptora podział następuje o wiele wolniej. I to jest potencjalnie korzystne zjawisko dla chorego. Tak wynaleziono na przykład substancję wykorzystywaną głównie przy leczeniu raka piersi i raka żołądka. W podobny sposób zaprojektowano leki stosowane w raku płuca. Do najnowszych technologii zalicza się immunoterapia i to jest właściwie główny kierunek działań. Np. limfocyty CAR są pobierane od chorego, modyfikowane genetycznie w laboratorium, a następnie podawane choremu. I tak własne limfocyty chorego niszczą raka. Nowotwór jest bardzo skomplikowanym tworem biologicznym, który zabija przez to, że zakłóca różne czynności życiowe. Nowotwory wykorzystują zasoby organizmu i różne mechanizmy, które są nam potrzebne do życia. Nowe leki zmierzają do tego, by te mechanizmy wykorzystać przeciw nowotworom. Nowotwór „ogłupia” układ immunologiczny, sprawia, że nie rozpoznaje on nowotworu, albo nie może go zniszczyć. Leki sprawiają, że układ immunologiczny znów jest aktywny. Tak działa np. substancja stosowana m.in. przy czerniaku, raku płuca, chłoniaku. Są także tak zmodyfikowane genetycznie wirusy, że podawane choremu oszczędzają wątrobę czy płuca, ale niszczą raka.

– Co decyduje o tym, że jednym pacjentom proponuje pan udział w badaniach klinicznych, a innym nie?

– Udział w badaniach klinicznych proponuję wszystkim pacjentom, którzy potencjalnie spełniają kryteria danego badania – np. zaawansowanie nowotworu, choroby współistniejące, zdolność do współpracy itp. Pacjent może się zgodzić lub nie. Jeśli ktoś nie spełnia kryteriów, nie może wziąć udziału w badaniu. Pamiętajmy też, że badania kliniczne nie zastępują dostępnego leczenia. Badania są prowadzone w celu zweryfikowania hipotez naukowych i oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia. Wynik badania klinicznego jest nieznany. Może się okazać, że nowe leczenie nie jest skuteczniejsze niż tradycyjne.

Czy pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym mogą czuć się bezpiecznie?

–  Tak. Badania kliniczne, które robimy współcześnie spełniają wszystkie kryteria etyczne, prawne, formalne, zapewniają bezpieczeństwo leczonym. Koniecznie trzeba podkreślić, że chory, który bierze udział w badaniach, nie traci praw do świadczeń finansowanych z NFZ.

 – Czy pamięta pan pacjenta, który dzięki badaniu klinicznemu zyskał szczególnie dużo?

– Tak nie można patrzeć na badania kliniczne, to leczenie eksperymentalne! Znam mnóstwo pojedynczych osób, które odniosły korzyść z takiego leczenia i równie dużo takich, które tej korzyści nie odniosły. Efekt badania liczy się jako całość – czy weryfikowana w badaniu metoda kliniczna jest lepsza niż standardowe leczenie. W każdej sytuacji są chorzy, który odnoszą korzyść z leczenia lekiem eksperymentalnym i takie, które odnoszą korzyść z leczenia lekiem standardowym oraz takie, u których obie formy leczenia kończą się niepowodzeniem.

– Czy warto promować badania kliniczne?

– Jak najbardziej! Badania kliniczne umożliwiają rozwój wiedzy, doskonalenie metod leczenia, weryfikację hipotez naukowych. Dzięki badaniom klinicznym chorzy żyją dłużej niż żyli kiedyś

Czym jest SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni?

To ciężka choroba o podłożu genetycznym. Polega na postępującej utracie siły mięśni. W najcięższych postaciach choroby prowadzi do szybkiej śmierci. Chorobę na ogół diagnozuje się u niemowląt i małych dzieci, ale zapadać na nią mogą również osoby dorosłe. Na świecie uważana jest za najczęstszą genetyczną przyczynę zgonu niemowląt i małych dzieci.

Czy na tę chorobę istnieją już jakieś leki?

– Tak. Pozwalają na wyeliminowanie przyczyny SMA, czyli niedobór pewnego białka w organizmie, który powoduje obumieranie motoneuronów, a w konsekwencji słabnięcie i zanikanie mięśni. Natomiast medycyna nie zna sposobu na odzyskanie utraconej tkanki mięśniowej. Oczywiście chorzy mogą i powinni stosować fizjoterapię, jednak i ona ma swoje granice. Na świecie od dwóch lat mamy pierwszy dopuszczony lek na SMA, w Polsce jest refundowany od stycznia tego roku. Chorzy rozpoczęli dostawanie tego leku, ale program lekowy boryka się z barierami formalnymi, słabym finansowaniem i często niewystarczającymi zasobami szpitali, toteż niestety bardzo niewielu chorych mogło dotąd rozpocząć leczenie tej nieubłaganie postępującej choroby.

– Jak istotne są badania kliniczne z perspektywy organizacji pacjenckiej?

– Mamy na rynku pierwszy lek na SMA. Na świecie trwają prace nad kolejnymi pięcioma preparatami na SMA, w tym w Polsce nad dwoma z nich. Naszej Fundacji bardzo zależało na tym, by badania były uruchamiane w Polsce. Rozmawialiśmy w tej sprawie z lekarzami, kierownikami klinik, firmą farmaceutyczną i udało się. Dzięki temu chorzy w Polsce mają dostęp do nowoczesnych technologii medycznych i lekowych. Są to, co prawda, terapie eksperymentalne, ale w SMA mają wysoki stopień skuteczności. W minionym tygodniu ukazały się najnowsze doniesienia dotyczące tych terapii. To ratunek dla chorych. W chorobach rzadkich generalnie wiele leków nowej generacji – terapii genowych, terapii polegających na modyfikacjach DNA – to terapie tak dopasowane do specyficznej mutacji genowej odpowiedzialnej za chorobę, że ich skuteczność jest bardzo wysoka. Przykładowo – SMA jest związane z mutacją w genie SMN1. Leki dostarczają brakujący gen, tzw. transgen, albo modyfikują DNA, tak by było ono w stanie kodować to brakujące u chorych na SMA białko. W ten sposób lek zatrzymuje postęp choroby i ratuje życie. A jeśli jest podany wcześnie, u chorych, u których objawy jeszcze się nie ujawniły, w ogóle zapobiega ich wystąpieniu. Dlatego teraz nasza Fundacja pracuje nad wprowadzeniem powszechnych badań przesiewowych noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni.

– Jak duża grupa chorych z SMA w Polsce bierze udział w badaniach klinicznych?

Około 45 osób, czyli ponad 5 proc. populacji chorych. Mimo pozorów to nie jest mało. Badania kliniczne w SMA zwykle prowadzone są z udziałem dzieci – grupy, u której choroba postępuje najszybciej, a zatem u której efekty leczenia eksperymentalnego będą najłatwiejsze do zaobserwowania. Nasza fundacja bardzo angażowała się w nabór chorych do badań klinicznych. Gdy pojawia się jakaś rodzina z nowo zdiagnozowanym dzieckiem, staramy się im umożliwić udział w badaniu klinicznym w Polsce lub za granicą, bo – jak mówiłem – oczekiwanie na refundowany lek potrafi być bardzo długie.

– Pamiętajmy też, że ostatecznym owocem badań klinicznych są nowe leki, które najprawdopodobniej za jakiś czas trafią do aptek.

Oczywiście, to jest bardzo ważny aspekt – im więcej powstaje skutecznych leków, tym lepiej dla chorych. Poza tym badania kliniczne pozwalają na zwiększenie wiedzy wśród lekarzy. Gdy prowadzą badania kliniczne i na własne oczy widzą niesamowite efekty, często stają się później orędownikami nowych terapii. Zyskują siłę przebicia – są w stanie na przykład wyjaśnić decydentom, że dany lek powinien znaleźć się na liście refundacyjnej. Niestety, lekarze w Polsce są przeciążeni pracą, prowadzą wielu pacjentów i nie mają już czasu na publikacje naukowe. Szkoda, bo badania kliniczne powinny się także wiązać z budowaniem wiedzy. To byłby ogromny zysk z tych badań i nad tym musimy w Polsce pracować.

W jakim celu powołano Agencję Badań Medycznych (ABM)?

– Agencja Badań Medycznych jest instytucją, która ma wypełnić niezwykle ważną niszę w polskich badaniach klinicznych i umożliwić pacjentom dostęp do najnowocześniejszych terapii. ABM będzie tworzyła i stymulowała rynek niekomercyjnych badań klinicznych w Polsce, które dotychczas stanowiły zaledwie 1–2 proc. wszystkich badań. Niekomercyjne badania kliniczne to badania inicjowane przez naukowców, które prowadzone są w jednostkach naukowych ochrony zdrowia. Nie są one przeprowadzane dla zysku, a jedynie dla poznania nowych możliwości medycyny i implementowania nowych rozwiązań, dzięki czemu będziemy mogli umożliwić polskim pacjentom dotarcie do najnowszych metod leczenia na światowym poziomie.

– W jaki sposób pacjenci w Polsce skorzystają na utworzeniu ABM?

– Polscy pacjenci będą głównym beneficjentem działalności agencji, która opierać się będzie na dostarczaniu innowacyjnych terapii i kierunkowaniu rozwoju polskiego systemu ochrony zdrowia. Jeśli w najbliższych latach Agencja Badań Medycznych będzie finansowała niekomercyjne badania kliniczne – granty naukowe, które spowodują rozwój w najbardziej palących gałęziach medycyny, jak chociażby onkologia czy kardiologia – to będziemy mogli mówić o olbrzymim postępie. Kraje Europy Zachodniej i Stany Zjednoczone przodują, jeśli chodzi o innowacyjne technologie. Do tej pory polscy pacjenci musieli z własnej kieszeni płacić ogromne pieniądze i niejednokrotnie wyjeżdżać za granicę, żeby móc się leczyć. Chcemy, żeby nasi rodacy mogli się leczyć w Polsce i tu na miejscu mieli dostęp do światowych zdobyczy medycyny. Właśnie dlatego Agencja Badań Medycznych jest bardzo ważną instytucją.

– Czy ABM będzie współpracowała z firmami farmaceutycznymi?

– Tak, jak już wcześniej wspomniałem, Agencja Badań Medycznych będzie prowadziła przede wszystkim niekomercyjne badania kliniczne. Wierzę jednak, że transparentna współpraca z firmami farmaceutycznymi, które inwestują duże pieniądze w centra badawczo- -rozwojowe, pomoże w budowaniu polskiego rynku biotechnologicznego. ABM powinna się stać centralną jednostką, która będzie umożliwiać firmom farmaceutycznym prowadzenie także badań komercyjnych. Współpraca powinna się opierać na bardzo klarownych zasadach i zawsze mieć na celu najwyższe dobro pacjenta. Chciałbym, by wyniki tych badań były weryfikowane przez odpowiednie agencje rządowe. ABM powinna sprawować kontrolę nad całym rynkiem badań klinicznych, które prowadzone będą w naszym kraju.

– Jak utworzenie ABM wpłynie na polską gospodarkę?

– Utworzenie Agencji Badań Medycznych będzie mieć korzystny wpływ na rozwój polskiej gospodarki. Biotechnologia znalazła się w Strategii Odpowiedzialnego Rozwoju premiera Mateusza Morawieckiego jako ta dziedzina gospodarki, która powinna być stymulowana i stanowić o tym, że Polska jest krajem rozwiniętym. Dzisiaj nasz rodzimy rynek badań klinicznych w Polsce jest wart ok. 2 mld zł. Chcielibyśmy, żeby był wart przynajmniej trzy razy więcej. Zapewniając pacjentowi szeroki dostęp do nowoczesnych terapii, chcielibyśmy tym samym stymulować polską gospodarkę, udostępniając naszym naukowcom wysokospecjalistyczne miejsca pracy