Naukowcy opracowują coraz nowsze technologie, jedną z nich są technologie RNA. Jak działają leki RNA? Czy są bezpieczne?

Niezwykle skuteczna technologia RNA jest nowym podejściem do tworzenia produktów leczniczych, a świat poznał jej przełomowość dzięki szczepionkom przeciwko COVID-19. Technologia ta, niesie ze sobą potencjał tworzenia nie tylko szczepionek, ale i nowatorskich leków. To szansa na rozwój, wdrożenie i produkcję w Polsce preparatów leczących choroby, wobec których medycyna wciąż pozostaje bezradna, jak na przykład nieuleczalne choroby układu nerwowego.

Jednak zarówno w przypadku szczepionek, jak i leków, oprócz wyselekcjonowania efektywnych cząsteczek terapeutycznych, dużym wyzwaniem jest opracowanie lub wykorzystanie odpowiednich nośników, które komórka rozpozna jako „swoje”, nie zniszczy ich i będzie w stanie uwolnić „terapeutyczną” część leku lub szczepionki.

W 2021 roku, Agencja Badań Medycznych ogłosiła konkurs na rozwój innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNA, w ramach którego cztery polskie firmy zyskały dofinansowanie umożliwiacie realizacje badań opartych o rozwój technologii RNA.  Część projektów dotyczy opracowania leków przeciwko wirusom bazującym na RNA, zaś część ma na celu opracowanie platformy RNA, służącej do produkcji szczepionek.

Głównym cel konkursu Agencji Badań Medycznych jest przyspieszenie wdrożenia innowacyjnych terapii opartych o RNA i udostępnienie ich pacjentom w naszym kraju. Rozwój produktów opartych na kwasach nukleinowych to obecnie jeden z najbardziej obiecujących trendów współczesnej biotechnologii nieprzypadkowo nazywany „medyczną technologią przyszłości”. RNA wykorzystuje się już do aktywacji układu immunologicznego np. w szczepionkach przeciwnowotworowych. Szczególne zainteresowanie mRNA zyskało jednak w związku z  wykorzystywaniem m.in do produkcji szczepionek przeciw COVID-19.

W celu zrozumienia, na czym polega technologia RNA i jak działają leki oparte o tę technologię, zapraszamy do obejrzenia edukacyjnej animacji https://youtu.be/ueSXW_MSJe8

Jak powstają leki RNA?

1. Białka powstają poprzez transkrypcję informacji genetycznej z DNA na nić RNA, odpowiedzialną  za przekazywanie organizmowi danych o produkcji konkretnych białek. Po przepisaniu informacji z DNA na RNA powstaje białko, a do nowo syntetyzowanej nici są przyłączane aminokwasy tworzące łańcuchy, z których tworzone są struktury białkowe. To na etapie syntezy najczęściej dochodzi do powstania nieprawidłowych białek.

2. Leki konwencjonalne nie są w stanie zwalczyć wielu chorób, ponieważ tylko 10 do 14% białek w organizmie posiada miejsca, gdzie mogą się przyłączyć i zacząć działać. 

3. Leki RNA poszerzają (dotychczasowe) możliwości. Ich działanie polega na dostarczeniu organizmowi informacji, jak ma zareagować na proces chorobotwórczy. Dezaktywacja tego procesu odbywa się na dwa sposoby (na bardzo wczesnym etapie powstawania białka.) Po przyłączeniu się leku do mRNA, zostaje ono przecięte albo zablokowane, dzięki czemu nie powstaje nieprawidłowe białko lub jego ilość jest znacząco mniejsza. Leki RNA naprawiają problem (krok wcześniej niż inne leki) zanim źle działające białka w ogóle powstaną.

4. Sekwencje RNA można łatwo i szybko modyfikować, co daje możliwość personalizacji terapii do potrzeb  (konkretnego) pacjenta i pozwala na szybkie przystosowanie szczepionki do zmieniającego się patogenu. Co najważniejsze, terapia RNA jest bezpieczna, ponieważ nie wpływa na DNA człowieka.

Partner materiału

i