Polscy naukowcy odkryli…czyli o badaniach klinicznych, które zmieniają medycynę

Jednym z negatywnych skutków rozwoju cywilizacyjnego jest występowanie tzw. chorób cywilizacyjnych, czyli wynikających głównie ze stylu życia. Są to choroby niezakaźne, związane z tzw. rozwojem cywilizacyjnym, prowadzące do ograniczeń w codziennym funkcjonowaniu oraz niepełnosprawności i odpowiadające za ponad 80 proc. przedwczesnych zgonów. Za choroby cywilizacyjne uznaje się m.in. chorobę niedokrwienną serca, zawał mięśnia sercowego, nadciśnienie tętnicze, astmę, przewlekłą obturacyjną chorobę płuc, alergie, rak płuc, gruczołu krokowego, piersi, jajnika, jelita grubego, cukrzycę, otyłość, wirusowe zapalenie wątroby, choroby wywołane przez koronawirusy. Mimo szybkiego rozwoju medycyny na wiele z tych chorób wciąż brakuje skutecznych terapii. Bez badań klinicznych nie moglibyśmy mówić o postępach i odkryciach w medycynie.

Badania kliniczne

Badanie kliniczne to badanie, które prowadzi się w celu potwierdzenia skuteczności, bezpieczeństwa badanego leku oraz ustalenia zasad jego stosowania tak, aby terapia przyniosła pacjentowi maksymalne korzyści. Badania kliniczne są podstawą rozwoju medycyny ifarmacji. Umożliwiają one pacjentom korzystanie z innowacyjnych leków, szczególnie podczas gdy stosowane powszechnie standardowe terapie nie przynoszą oczekiwanych efektów lub dostęp do nich jest ograniczony. Dzięki badaniom klinicznym przez 20 lat opracowano i wprowadzono na rynek ponad 300 nowych leków, szczepionek iwyrobów medycznych, które umożliwiają leczenie ponad 150 chorób.

Małe cząsteczki w wielkiej sprawie

Początek prac nad stworzeniem nowego leku wiąże się z identyfikacją potrzeb pacjentów oraz szczegółowym poznaniem mechanizmu danej choroby. W oparciu o tę wiedzę tworzy się cząsteczki, których właściwości mogą cofnąć lub zahamować rozwój choroby. Cząsteczki, które pozytywnie przejdą pierwsze testy, trafiają do etapu badań przedklinicznych, podczas których podawane są zwierzętom. Jest to niezbędny element procesu badawczego, pozwalający określić m.in. ewentualne działania toksyczne.

Etapy odkrycia

Badania kliniczne to najważniejszy etap związany z wprowadzeniem na rynek nowego leku. Jest to wieloletni, skomplikowany proces składający się z trzech głównych faz. Przed jego rozpoczęciem niezbędne jest otrzymanie pozwolenia na prowadzenie badania klinicznego, wydawanego przez Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych oraz pozytywnej opinii Komisji Bioetycznej.

Podczas pierwszej fazy oceniane jest bezpieczeństwo stosowania badanego produktu u zdrowych ochotników. Po określeniu potencjalnej toksyczności, dawki minimalnej, maksymalnej oraz cech farmakologicznych i w przypadku braku przeciwwskazań do kontynuacji badań, rozpoczyna się faza druga. Sprawdzana jest wówczas skuteczność i bezpieczeństwo stosowania produktu badanego z udziałem małej grupy pacjentów. Pozytywne rezultaty otrzymane na tym etapie pozwalają na rozpoczęcie fazy trzeciej, bezpośrednio poprzedzającej wydanie pozwolenia na dopuszczenie nowego leku do obrotu. Jeśli wszystkie dane uzyskane w trakcie wieloletnich badań wskazują, że badany produkt może być z powiedzeniem stosowany u ludzi, następuje jego rejestracja, kończąca się wprowadzeniem leku na rynek.

Rocznie chorzy otrzymują dostęp do kilkudziesięciu zupełnie nowych leków i terapii. Po dopuszczeniu leku do obrotu, badania są kontynuowane. Podczas czwartej fazy, tzw. porejestracyjnej, weryfikowane jest bezpieczeństwo stosowania leku we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych.

Dopiero po wieloletniej pracy osób zaangażowanych w dany projekt badawczy, naukowcy mogą ogłosić światu nowe odkrycie.

Bezcenne zdrowie

Badania kliniczne możemy podzielić na komercyjne, prowadzone na zlecenie firm farmaceutycznych oraz niekomercyjne – akademickie, inicjowane przez badaczy, pracujących na uniwersytetach. W pierwszym przypadku właścicielem wyników otrzymanych w trakcie realizacji badań jest podmiot z branży farmaceutycznej, który po zakończeniu projektu może wprowadzić na rynek nowy produkt o zweryfikowanej skuteczności i bezpieczeństwie. W badaniach niekomercyjnych, uzyskane dane są z reguły własnością uniwersytetów, instytutów badawczych lub podmiotów leczniczych. Jednostki te nie mogą odnosić korzyści finansowych poprzez organizację i prowadzenie badań niekomercyjnych oraz związany z tym obrót produktami leczniczymi. Głównym celem ich realizacji jest poszerzanie wiedzy medycznej i rozwój praktyki klinicznej. Standardy etyczne i jakościowe, procedury czy rozwiązania prawno-organizacyjne są analogiczne dla obu typów badań, a dobro i bezpieczeństwo pacjenta zawsze jest priorytetem.

Agencja Badań Medycznych powstała, by finansować niekomercyjne badania kliniczne. Przez ostatnie lata przeznaczyła na ten cel 2 mld zł. Dzięki temu wystartowało ponad 158 projektów w zakresie onkologii, kardiologii, geriatrii, pediatrii, w ramach których 50 tys. pacjentów skorzysta z dostępu do innowacyjnych terapii.

Artykuł powstał w ramach kampanii społecznej realizowanej przez Agencję Badań Medycznych, finansowanej ze środków Ministra Zdrowia.

i