1200 chorych, zaawansowane terapie lecznicze. Polska w europejskiej czołówce

O SMA nieraz informowaliśmy. Przypomnijmy, że jest to groźna dla życia choroba. Jeśli dotknie dziecko, a nie wdroży się terapii, to zazwyczaj nie dożywa ono do 2. roku życia. A tak mniej więcej wygląda obraz SMA w Polsce... Zolgensma, lek do terapii genowej, kosztujący miliony złotych od września 2022 r. jest w Polsce refundowany. Do „najdroższych leków świata” zalicza się w leczeniu SMA nusinersen (nazwa handlowa: Spinraza). Podawany jest dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Oficjalna cena: 341 tys. zł za opakowanie, pojedynczą dawkę. Specyfik jest refundowany od 2019 r. Ile płaci NFZ producentowi? To objęte jest tajemnicą handlową. Według stanu na 14 października terapię (program B.102) nusinersenem otrzymuje w Polsce 836 pacjentów (w maju – 762) w różnym wieku, od noworodków po zaawansowanych w wieku seniorów. Program realizowany jest w 35 ośrodkach: 18 pediatrycznych i 17 dla dorosłych. W Polsce na SMA choruje 1,2 tys. osób. Rocznie chorobę diagnozuje się u 50 pacjentów. W Polsce wdrożono program badań przesiewowych. Od marca 2022 r. objęto nim wszystkie noworodki. Do 29 września przebadano (w ciągu 15 miesięcy) ponad 330 tys. noworodków. U 47 dzieci wykryto SMA (do 31 lipca – ok. 282 tys. noworodków i 38 potwierdzonych przypadków).

„Najdroższe leki świata” to tylko element w kosztorysie całej terapii. W leczeniu SMA pozostałe bezpośrednie koszty medyczne stanowią istotny składnik całkowitych kosztów. Do tego należy doliczyć koszty niemedyczne. Państwo wspomaga finansowo opiekunów chorych na SMA. Wg raportu świadczenie pielęgnacyjne (2119 zł) od 1 stycznia 2022 r. otrzymuje 430 opiekunów (w sumie kosztuje rocznie ok. 11 mln zł). Do tego trzeba dodać milion zł rocznie dla 56 proc. opiekunów, którzy od 1 listopada 2019 r. dostają 215,84 zł miesięcznie tytułem dodatku pielęgnacyjnego. Raport poświęcony jest SMA i leczeniu choroby wyłącznie nusinersenem (program B.102).

Zolgensma od października podano kilku dzieciom. Jest podawany wyłącznie dzieciom. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA. Jeśli istnieją przeciwwskazania do aplikacji nusinersenu, leczenie prowadzone jest z użyciem rysdyplamu (nazwa handlowa: Evrysd), refundowanego o 1 września 2022 r.