Chorzy na hemofilię czekają na refundację nowoczesnej, skutecznej terapii już od 894 dni

2025-04-17 12:50

Mogą żyć prawie tak samo, jak osoby zdrowe, chodzić na dłuższe spacery, jeździć na rowerze, pracować - bez obaw, że nagle dojdzie do samoistnego krwawienia lub urazu. Pod warunkiem, że będą mieli dostęp do nowoczesnej terapii która daje taką możliwość. Bo choć z hemofilii nie da się wyleczyć, to choroba na całe życie, dzięki nowoczesnym lekom chorzy mogą poczuć się jak zdrowi. Tylko że w Polsce ten dostęp jest nadal utrudniony.

hemofilia - choroba genetyczna

i

Autor: GettyImages

Dla mnie to było jak otwarcie nowego świata

Wojciecha Mościbrodzki (51), wykładowca akademicki, politolog i artysta, cierpi hemofilię typu A, najcięższą postać. Przez kilkadziesiąt lat był leczony wlewami dożylnymi, które pozwalały ratować życie, ale nie zabezpieczyły przed nieodwracalnymi uszkodzeniami w jego organizmie.

- Zrobienie sobie samemu zastrzyku dożylnego  jest dość kłopotliwe, zwłaszcza jeśli musi być wykonywane często. Jest też właściwe niewykonalne, jeśli mam akurat wylew do ręki. Jak większość chorych, mam poważnie zniszczone żyły, więc podanie dożylne napotyka na spore trudności. I, jak większość hemofilików mojego pokolenia, mam stawy zniszczone wielokrotnymi krwawieniami. I pewnie czekałby mnie wózek inwalidzki i egzystencja na rencie, gdyby nie możliwość wejścia do programu z nowym lekiem, podawanym podskórnie. Przedtem miałem kilka krwawień w miesiącu, teraz nie mam ich wcale, co jest zasługą leczenia profilaktycznego. Podaję sobie lek raz na dwa tygodnie, a samo podanie trwa ok. 30 sek.. I mogę to robić prawie z zamkniętymi oczami, zupełnie inaczej niż w przypadku injekcji dożylnej.  

To gigantyczne ułatwienie, dzięki któremu otworzył się dla mnie nowy świat!   Co prawda zmiany, jakie przez te wszystkie poprzednie lata się dokonały, już się nie cofną, ale teraz życie się dla mnie totalnie zmieniło. Nagle mogę robić to wszystko, czego przedtem nie mogłem. I temu lekowi zawdzięczam to, że jestem aktywny zawodowo – wykładam na kilku uczelniach, bez problemu się przemieszczam po mieście, co dawniej stanowiło wyzwanie.  Ta podskórna terapia powinna jak najszybciej być dostępna dla wszystkich chorujących na hemofilię.

Znakomita skuteczność w długoterminowej profilaktyce krwawień

Ten nowy lek to emicizumab, przeciwciało monoklonalne, przywracający prawidłowy proces krzepnięcia krwi u chorych na hemofilię typu A. I, co istotne,  ponieważ osiąga i utrzymuje bardzo stabilne stężenie przez wiele tygodni, nie trzeba go podawać tak często jak czynnik krzepnięcia podawany dożylnie.

Wykazuje nie tylko znakomitą skuteczność w długoterminowej profilaktyce krwawień, ale terapia nim jest mało obciążająca dla pacjenta, pozwala uniknąć konieczności zakładania portów naczyniowych u chorych ze słabym dostępem do żył obwodowych. Z uwagi na małe objętości leku unika się także problemów z transportem i jego przechowywaniem. Jest przeznaczony dla osób z wrodzoną hemofilią A, niezależnie od wieku, nasilenia choroby czy statusu inhibitorów.

- To zwiastun nowej ery leczenia hemofilii – terapii podskórnych – ocenia dr n. med. Joanna Zdziarska , hematolog z Kliniki Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie. – Jesteśmy świadkami przełomu, zarówno w profilaktyce krwawień w hemofilii, jak i samej skuteczności leczenia oraz jakości życia pacjentów.

Dzieci z częściową refundacją, dorośli mają nadzieję…

Od 1 lipca 2024 r. nowoczesną terapię emicizumabem otrzymały dzieci, ale nie wszystkie.

- To grupa dzieci w wieku do dwóch lat, także osoby do 18. roku życia z utrudnionym dostępem do żył i takie, które mimo wcześniejszego leczenia miały przynajmniej trzy krwawienia w ciągu roku – mówi Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne. -  Natomiast 1 kwietnia weszła w życie nowa lista refundacyjna i po raz kolejny nie pojawiła się na niej ta nowa terapia podskórna dla dorosłych z ciężką postacią hemofilii A., na co bardzo liczyliśmy. To skandal, że zmusza się chore osoby do częstych wkłuć dożylnych, mimo że ich żyły są w bardzo złym stanie po latach takiego leczenia. To powinno się jak najszybciej zmienić, a nie wciąż „procedować”, bo takie odpowiedzi dostajemy od Ministerstwa Zdrowia.

Player otwiera się w nowej karcie przeglądarki