Chorzy na kardiomiopatię od listopada mogą stracić dostęp do leku

Pierwszy lek przyczynowy

Do tej pory leczenie tego schorzenia polegało głównie na prewencji nagłego zgonu sercowego poprzez wszczepienie kardiowertera-defibrylatora lub łagodzenie objawów dostępnymi lekami. W czerwcu 2023 roku nastąpił przełom. Komisja Europejska zarejestrowała pierwszy na świecie lek przyczynowy w terapii kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem lewej komory. Lek został zatwierdzony na podstawie wyników badań klinicznych Explorer-HCM i Valor-HCM, w którym wzięli udział również polscy pacjenci.

1 lipca 2024 roku lek znalazł się na liście leków refundowanych w ramach nowego programu lekowego B.162: „Leczenie pacjentów z kardiomiopatią”, co teoretycznie zagwarantowało polskim pacjentom bezpłatny dostęp do tej innowacyjnej terapii.

- To była wspaniała wiadomość dla chorych i ich rodzin, dzięki tej terapii pacjenci mogą bowiem liczyć na znaczną poprawę jakości życia i uniknięcie inwazyjnych procedur chirurgicznych, wrócić do pracy – podkreśla Agnieszka Wołczenko, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pacjentów ze Schorzeniami Serca i Naczyń, EcoSerce. -  Ale, no właśnie, sytuacja na dziś wcale nie wygląda dobrze, dla niektórych pacjentów jest wręcz tragiczna.

Wojewódzkie oddziały NFZ zwlekają

-  Co z tego, że program jest, skoro niektóre wojewódzkie oddziały nie spieszą się z finansowaniem terapii. Szczególnie niepokojąca jest sytuacja w woj. śląskim. Tam jest trzech pacjentów, którzy rozpoczęli i terapię tym lekiem, jeszcze w ramach trwającego badania klinicznego. Ale od listopada stracą dostęp do leku, gdyż zakończy się ich udział w badaniu. Dla nich przerwanie terapii może okazać się bardzo groźne. A to całkiem realne, jeśli NFZ nie podejmie odpowiedniej decyzji – mówi Agnieszka Wołczenko.- Dlatego konieczne jest podjęcie pilnych działań, zmierzających do kontraktowania terapii w ramach programu lekowego B.162 we wszystkich oddziałach wojewódzkich NFZ, zwłaszcza przez Śląski Oddział Wojewódzki NFZ, z uwagi na pacjentów, którzy w najbliższych tygodniach zakończą udział w badaniu klinicznym. Ci chorzy muszą mieć zapewnioną ciągłość leczenia – podkreśla Agnieszka Wołczenko.  

Mogę sobie pozwolić na górskie wycieczki

Jedna z tych trzech osób, biorących udział w badaniu klinicznym, jest pani Elżbieta Tomaszewska (71).

- Przed tym, zanim zaczęłam kurację tym nowym lekiem, żyłam jak na wulkanie, bo wiedziałam, czym ta choroba grozi. Byłam coraz bardziej zmęczona, przejście 100 metrów to był dla mnie ogromny wysiłek. Brakowało mi oddechu. Leczenie objawowe nie pomagało. Wreszcie lekarze podjęli decyzję o operacji, która też wiązała się z ryzykiem. I wtedy dowiedziałam się, że mogę być zakwalifikowana do innowacyjnej terapii. I stan mojego zdrowia znacznie się poprawiał. Odzyskałam siły, wróciłam do pracy i teraz mogę sobie pozwolić nawet na wycieczki w góry. Oczywiście boję się, co będzie, kiedy leczenie zostanie przerwane, bo nawet jeśli nasz śląski NFZ zdecyduje się szybko sfinansować leczenie, to przecież to też trochę potrwa, kiedy my pacjenci je dostaniemy.

Ogromne korzyści dla pacjentów

- Ten lek to przedstawiciel zupełnie nowej klasy leków – inhibitorów miozyny sercowej. Jego działanie polega na hamowaniu patologicznego skurczu mięśnia sercowego i zwiększeniu liczby włókien mięśniowych w niskoenergetycznym stanie rozluźnienia. Lek wykazuje dużą skuteczność w redukcji takich objawów, jak ucisk w klatce piersiowej, zmęczenie, ograniczona wydolność serca i omdlenia. Poprawia wydolność fizyczną oraz polepsza jakość życia pacjentów. Chorzy, którzy wymagali zabiegu operacyjnego, już tych zabiegów nie potrzebują – mówi prof. Wojciech Wojakowski, koordynator badania klinicznego nowego leku w Polsce, kier. III Kliniki Kardiologii Górnośląskiego Centrum Medycznego Szpitala w Ochojcu.  

Dostęp do tej terapii powinni mieć wszyscy chorzy na kardiomiopatię przerostową, którzy spełniają kryteria włączenia do programu lekowego. Obecna sytuacja, w której pacjenci w niektórych województwach mają dostęp do leczenia, a w innych nie mają, narusza prawo tych pacjentów do równego dostępu do leczenia finansowanego ze środków publicznych – dodaje Agnieszka Wołczenko.