Dlaczego nie wszyscy chorzy na SMA dostaną „najdroższy lek na świecie”?

Jeżeli u pacjenta nieleczonego zostanie rozpoznany SMA powyżej 6. miesiąca życia prawdopodobieństwo skuteczności terapii genowej (czyli „najdroższym lekiem świata” – ZolgenSMA) w tak zaawansowanym stadium choroby jest niskie i obarczone dużo większym ryzykiem wystąpienia objawów niepożądanych – wyjaśniają neurolodzy. Żywią nadzieję, że uwaga mediów nie będzie koncentrowała się wyłącznie na tym, że Ministerstwo Zdrowia nie refunduje preparatu ZolgenSMA dla kilkunastu dzieci, które leczone są preparatem Spinraza. Mają nadzieję, że będzie się pisało i mówiło o tym, że Polska jest w czołówce państw europejskich, w których program leczenia SMA jest najlepiej realizowany. Przez refundację trzech leków i aktywny program badań przesiewowych noworodków „1 września 2022 r. wejdzie w życie nowy, jednolity program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, spinal muscular atrophy). Program ten obejmuje trzy opcje terapeutyczne: dotychczas stosowany lek Spinraza oraz nowo wprowadzane leki: Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna)” – przypominają neurolodzy. „Od kwietnia 2021 r. SMA zostało włączone do Programu Badań Przesiewowych Noworodków, co pozwala na najbardziej skuteczne leczenie tej postępującej choroby w okresie przed wystąpieniem jej objawów. Tym samym Polska znajduje się w gronie 4 państw na świecie z tak kompleksowym podejściem do diagnostyki (badania przesiewowe) i terapii” – podkreślają w komunikacie specjaliści.

Spinraza (Nusinersen). To pierwszy na świecie lek opracowany w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Jest w użyciu od 2016 r. (w UE dopuszczony został rok później). Na świecie jest nim leczonych kilkanaście tysięcy osób i działanie tego leku jest dobrze poznane. Cena katalogowa Nusinersenu w Polsce to 330 tys. zł za opakowanie. Ministerstwo Zdrowia zwykle zakupuje leki po cenach znacząco niższych od cen katalogowych. Od 1 stycznia 2019 r. NFZ refunduje leczenie tym preparatem wszystkich chorych na SMA. Spory udział w podjęciu takiej decyzji przez NFZ ma Fundacja SMA.

Evrysdi (Risdiplam). To lek podawany w syropie, który przyjmuje się raz dziennie doustnie. w USA w użyciu od 2020 r., a w UE – od 2021 r. Od 1 września 2022 roku Risdiplam jest w Polsce objęty refundacją w leczeniu chorych, którzy mają przeciwwskazania do leczenia Nusinersenem. Jego producent (Genetech) wprowadzając lek na rynek ustalił, że roczna terapia kosztować będzie dla chorego o wadze 20 kg lub większej – 340 tys. USD. Dla dziecka 2-letniego o wadze 6,8 kg roczny koszt kuracji to ok. 100 tys. USD.

O preparacie ZolgenSMA (Onasemnogen abeparwowek ), określany „najdroższym lekiem w świcie”, ile kosztuje i czym on jest, można przeczytać w „polecanym artykule”.