Dobra wiadomość dla chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną

Terapie CAR-T są określane jako najbardziej obiecujący kierunek rozwoju medycyny w walce z nowotworami krwi ostatnich lat. Terapia CAR-T (tisagenlecleucel) w leczeniu opornej i nawrotowej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci oraz osób dorosłych do 25. r.ż. włącznie została zarejestrowana w Europie w sierpniu 2018 r. Pierwsza pacjentka, u której zastosowano leczenie, obchodziła w maju tego roku 9. rocznicę powrotu do zdrowia.

Rocznie w Polsce u ponad 1000 dzieci zostaje rozpoznany nowotwór. W większości przypadków najmłodsi bardzo dobrze odpowiadają na standardowe schematy leczenia. Są jednak grupy pacjentów, u których choroba nawraca lub jest oporna na leczenie. Przykładem takiej właśnie grupy pacjentów są pacjenci chorzy na oporną lub nawrotową ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B, szacuje się, że rocznie jest takich osób ok. 15. Szansą na ich skuteczne wyleczenie jest terapia komórkowo-genowa CAR-T.

- Pierwszy pacjent Przylądka Nadziei otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii udało się u niego uzyskać wreszcie – po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki – ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie małego pacjenta i działają. Od tamtej pory leczenie zastosowaliśmy łącznie u kilkorga małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości leczenia. Dzieci te mają się dobrze, większość z nich mogła wrócić w krótkim czasie do domów. To bardzo dobre informacje, ponieważ nie mogliśmy tym dzieciom wcześniej już w żaden sposób pomóc – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

- Pozytywna decyzja refundacyjna dla CAR-T w leczeniu r/r ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin, a zarazem ważny moment dla Polski, która dołącza do grona krajów oferujących tą wyjątkową opcję terapeutyczną „żywego leku”. To przełom, który ma miejsce na naszych oczach” – mówi Marta Wielondek, Dyrektor Generalna Novartis Oncology w Polsce.

Już 4 ośrodki w Polsce uzyskały certyfikację Novartis do stosowania terapii CAR-T u dorosłych pacjentów:

* Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM,

* Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu,

* Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego, z oddziałem w Gliwicach. U pacjentów pediatrycznych zaś Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.