Gdy tracimy najważniejszego sojusznika

Sabotuje ich - własny organizm, wspierają - mistrzowie sportu

Szczególnie w światowym kryzysie zdrowia wywołanym COVID-19 chcemy móc liczyć na pełną sprawność naszych indywidualnych mechanizmów obronnych.

Tymczasem są wśród nas osoby, które cierpią na choroby, w których układ immunologiczny organizmu nie tylko nie jest sojusznikiem, ale sam atakuje własne komórki i tkanki.

W przypadku 80 znanych nam tego typu chorób istotne są predyspozycje genetyczne oraz mutacje powodujące upośledzenie naturalnych mechanizmów obronnych. Nie bez znaczenia są też przebyte zakażenia bakteryjne lub wirusowe.

Ze społecznego punktu widzenia szczególnego znaczenia nabiera fakt, że są one zazwyczaj diagnozowane przed 30. rokiem życia  i dotyczą około 3,5 % populacji. Prawie 3 razy częściej dotykają kobiet niż mężczyzn. Nic więc dziwnego, że to właśnie międzynarodowej klasy tenisistka Caroline Wozniacki  została twarzą światowej kampanii „Advantage Hers”, budującej świadomość wyzwań związanych z chorobami autoimmunologicznymi i siłę kobiet na nie cierpiących. Świadectwo tego, że można sięgać po sportowe laury i zakładać rodzinę to ważne wsparcie dla kobiet żyjących z diagnozą:  łuszczycy, łuszczycowego zapalenia stawów, reumatoidalnego zapalenia stawów, ale też: atopowego zapalenia skóry, choroby Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejącego zapalenia jelit, stwardnienia rozsianego, śródmiąższowej choroby płuc związanej z twardziną układową, nadczynności i niedoczynności tarczycy, cukrzycy…

Skala zagrożeń. Skala możliwych rozwiązań

Mowa o jednostkach chorobowych mogących obejmować wiele narządów i układów: skórę, tkankę łączną, przewód pokarmowy, układ nerwowy, gruczoły wydzielania wewnętrznego…

Leczenie ma na celu odbudowę systemu odpornościowego (leki biologiczne), ograniczenie aktywności układu odpornościowego i łagodzenie objawów choroby (leki immunosupresyjne), leczenie niedoborów (insulina) czy pobudzanie układu odpornościowego (leki immunomodulujące). Ostatnie lata to prawdziwy przełom w dostępie do biologicznych oraz syntetycznych celowanych leków modyfikujących przebieg choroby.

W trosce o skuteczność interwencji i jakość życia pacjentów, eksperci Medycznej Racji Stanu podkreślali potrzebę indywidualizacji procesu terapeutycznego, uwzględniającej wiek, płeć, choroby współistniejące, a także osobiste preferencje i życiową sytuację pacjenta.

W swej kampanii wspierającej kobiety żyjące z diagnozą choroby autoimmunologicznej Caroline Wozniacki, sama cierpiąca na RZS i właśnie spodziewająca się dziecka, kładzie silny akcent  na potrzebę partnerskiego dialogu z lekarzami i wspólnego planowania procesu terapeutycznego.

Mówimy o lekarzach, a nie o lekarzu bowiem zazwyczaj zmierzyć trzeba się z chorobą wielonarządową, wymagającą współpracy specjalistów kilku dziedzin medycyny.

Wielkim wyzwaniem i szansą na odmianę losu chorych nazwali uczestnicy spotkania - dostęp do nowoczesnych metod leczenia, które dziś pozwalają na w pełni aktywne i co ważne, wolne od cierpienia, życie.

Potrafimy im pomóc. Pytanie czy konsekwentnie?

To bardzo ważne, gdy uświadomimy sobie, że diagnozę choroby autoimmunologicznej słyszy bardzo młody człowiek u progu kariery zawodowej, planujący założenie rodziny. Bez skutecznej interwencji, tych planów nie uda się zrealizować z powodu towarzyszącego owym chorobom bólu oraz niesprawności.

Zadając sobie pytanie - jak je leczyć, trzeba mieć na uwadze dramat pacjentów i ich bliskich, ale także   społeczną cenę utraty osób w wieku produkcyjnym.

Mówili o tym: prof. Grażyna Rydzewska – Prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii,  przewodząca Radzie Ekspertów ds. Chorób Autoimmunologicznych MRS oraz prof. Jarosław Reguła Konsultant Krajowy ds. Gastroenterologii.

W chorobach układu pokarmowego dobrodziejstwem ostatnich lat stało się udostępnienie leków biologicznych stosowanych z powodzeniem w chorobie Leśniowskiego-Crohna czy wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego. Pozwalają one uchronić pacjenta przed cierpieniem i koniecznością wycofania się z aktywnego życia. Większość diagnoz stawiana jest tu między 15 a 35 rokiem życia, ale bywa, że nieswoiste zapalenia jelit rozpoznawane są także u dzieci i osób starszych.

Leczenie zależne jest od stopnia nasilenia objawów. Gdy zawiodą terapie standardowo stosowane w tych chorobach konieczna jest intensyfikacja interwencji. Mowa o terapiach biologicznych dostępnych w programach lekowych, także dla polskich pacjentów. Problemem są niestety ograniczenia dostępu wynikające z limitu czasu uczestnictwa w tych programach: do roku w przypadku WZJG lub dwóch w chorobie L-C. Po upływie tego czasu pacjenci nie mogą kontynuować refundowanego leczenia, co w wielu przypadkach grozi pogorszeniem ich stanu zdrowia. Szansą na powrót do leczenia jest… nawrót choroby z ciężkim nasileniem jej objawów! Po takiej przerwie nie zawsze udaje się jednak nadrobić stracony czas i nie uzyskuje się oczekiwanej odpowiedzi na lek. W większości krajów to zalecenia lekarza, a nie regulacje administracyjne decydują o czasie stosowania leków biologicznych, co pozwala uniknąć tak dramatycznego scenariusza - zwracali uwagę eksperci apelując o zastosowanie podobnych rozwiązań w Polsce. Oszczędziłoby ono chorym cierpienia i mogło uchronić ich przed kalectwem, którego koszt społeczny powinien być rzetelnie obliczony. A najmocniejszy argument to troska o życie chorego.

Okno możliwości terapeutycznych. Bariery w diagnostyce

Prof. Marek Brzosko – Konsultant Krajowy ds. Reumatologii, prof. Brygida Kwiatkowska – Z-ca Dyrektora Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie oraz prof. Zbigniew Żuber – Kierownik Katedry Pediatrii KAAFM podkreślali, że w reumatologii znacznie konsekwentniej można objąć skuteczną pomocą cierpiących na choroby autoimmunologiczne. Tu największym wyzwaniem jest 12 tygodniowe okno terapeutyczne, tak istotne w przypadku reumatoidalnego zapalenia stawów, a 6 miesięczne w łuszczycowym zapaleniu stawów. Przywołane liczby określają maksymalny czas do podjęcia interwencji pozwalającej zahamować postęp choroby i uchronić pacjenta przed kalectwem. Tymczasem zdarza się, że do rozpoznania ŁZS prowadzi proces diagnostyczny liczony latami. Eksperci apelowali więc o  promocję wczesnego rozpoznawania chorób zapalnych stawów, w przekonaniu, że pozwoliłoby to uchronić ich pacjentów przed przedwczesną śmiercią z powodu zwałów, udarów i innych groźnych schorzeń rozwijających się na podłożu nieleczonego procesu zapalnego. Szybkie postawienie diagnozy i możliwie najwcześniejsze włączenie skutecznego leczenia jest podstawą w walce o życie i sprawność chorego. Z tej perspektywy pilnym wyzwaniem jest czujność autoimmunologiczna lekarzy pierwszego kontaktu oraz ujednolicenie i uproszczenie zapisów odpowiednich programów lekowych. Skuteczne terapie, takie jak doustny barycytynib, w opinii ekspertów, powinny być dostępne w I i w II linii leczenia RZS.

Zgodnie jednak wszyscy przyznali, że sytuacja pacjentów reumatologicznych jest dziś znacznie lepsza od niepewnej sytuacji pacjentów gastroenterologicznych i dermatologicznych.

Stygmatyzacja, wykluczenie, depresja…

…na końcu nawet próby samobójcze - niepokojąco częste u chorych z ciężkimi przypadkami łuszczycy i atopowego zapalenia skóry - alarmowali dermatolodzy: prof. Joanna Narbutt - Konsultant Krajowy ds. Dermatologii i Wenerologii, prof. Irena Walecka, kierująca Kliniką Dermatologii CSK MSWiA oraz prof. Witold Owczarek - kierownik Kliniki Dermatologii WIM.

- Nasi pacjenci nie mogą ukryć choroby. Zmiany skórne skutkujące społecznym odrzuceniem powodują ucieczkę od  aktywnego życia, a często od życia w ogóle. Łuszczyca, będąc wyzwaniem wieloukładowym nie może być postrzegana jako defekt kosmetyczny. Choroba nie tylko utrudnia codzienne życie, ale znacząco je skraca. Odpowiedzialne są za to współistniejące, poważne zaburzenia metaboliczne: insulinoopornośc, dyslipidemia, nadciśnienie tętnicze, choroby układu sercowo-naczyniowego. Prowadzenie pacjenta wymaga więc od lekarza nie tylko troski o kondycję skóry, ale również monitorowania ogólnego stanu zdrowia pacjenta, łącznie z jego stanem psychicznym.

W łagodnych postaciach łuszczycy podstawową rolę odgrywają leki stosowane miejscowo i fototerapia. W cięższych przypadkach: fototerapia oraz foto-chemioterapia, leczenie ogólne lekami klasycznymi i leki biologiczne stanowiące przełom w dermatologii, dostępne już w ramach programów lekowych NFZ. Z ogromną wdzięcznością i uznaniem klinicyści podkreślali fakt, iż od ubiegłego roku wprowadzono nowe leki, zniesiono bariery administracyjne oraz umożliwiono pacjentom ze zmianami zajmującymi miejsca szczególnie wrażliwe: paznokcie, głowa, strefy intymne włączenie do programu, co znacząco poprawiło ich sytuację. Podobnie jednak, jak w przypadku nieswoistych zapaleń jelit, barierą staje się ograniczenie czasu leczenia. W tym przypadku do 96 tygodni. To z kolei powoduje częste występowanie lekooporności i konieczność szukania innej terapii. W opinii ekspertów, leczenie powinno być długotrwałe, jeśli uzyskiwane korzyści przeważają nad ewentualnym ryzykiem długoterminowej terapii biologicznej.

Zachowanie ciągłości leczenia, to przede wszystkim wyraz troski o stan chorego, ale także o wydatki NFZ, bowiem kwalifikacja do programu generuje wydatki związane z kosztowną diagnostyką.

Atopowe Zapalenie Skóry (AZS) jest kolejną chorobą autoimmunologiczną skóry, upośledzającą funkcjonowanie w życiu społecznym i zawodowym. W ciężkim przebiegu pacjent doświadcza 24 godziny na dobę uczucia świądu i bólu. Wobec nieskuteczności innych metod stosowanych miejscowo jedyną szansą na powrót do normalnego życia jest dupilumab - przeciwciało monoklonalne uwalniające od świądu i pozwalające skutecznie i bezpiecznie kontrolować chorobę. Podobnie jak w łuszczycy, także w przypadku AZS mierzymy się ze stygmatyzacją i jej konsekwencjami. Również tutaj koszty pośrednie zaniechań nowoczesnego leczenia warte są uwagi płatnika. Poza przełomowym lekiem biologicznym, o dostęp do którego upomnieli się  eksperci, przywołana została możliwość zastosowania także i w tej diagnozie – barycytynibu, który jako pierwszy, celowany lek syntetyczny w formie doustnej, z powodzeniem stosowany jest już u polskich pacjentów z RZS. Zwiększająca bezpieczeństwo pacjenta doustna forma podania ma w czasie pandemii niebagatelne znaczenie.  

Pandemia sprzyja łapaniu nie tylko zbędnych, ale i groźnych kilogramów

Konsekwencje tego stanu rzeczy to zwiększone zagrożenie cukrzycą i jej groźnymi dla życia powikłaniami: sercowo-naczyniowymi (zawały, udary, stopa cukrzycowa), nefrologicznymi (uszkodzenie nerek), okulistycznymi (retinopatia cukrzycowa).

Przełomem terapeutycznym stało się w Polsce udostępnienie diabetykom leków pomagających kontrolować i cukrzyce, i masę ciała, o których skuteczności mówił prof. Leszek Czupryniak, kierujący Kliniką Diabetologii i Chorób Wewnętrznych WUM.

Świadom jak wielkim zagrożeniem dla życia jest otyłość zaapelował o dostęp do analogów GLP-1 dla osób z indeksem masy ciała 30, a nie 35 oraz możliwość stosowania ich także u pacjentów leczonych insuliną lub zamiast insuliny.

O tym jak istotne jest zapobieganie cukrzycy i jej skuteczne leczenie mówili także: prof. Małgorzata Myśliwiec - Kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii GUM - laureatka Pomorskiego Nobla za wybitne osiągnięcia, dotyczące wczesnej diagnostyki oraz nowoczesnych metod terapii i monitorowania cukrzycy typu 1, w tym terapii komórkowej dzieci z cukrzycą typu 1 we wczesnej fazie choroby, a także prof. Mieczysław Walczak - Konsultant Krajowy ds. Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej.

Eksperci podkreślali niebezpieczeństwo znaczącego wzrostu liczby małych pacjentów z cukrzycą typu 1 i zagrożenia związane z rosnącą w Polsce populacją otyłych dzieci, które w przyszłości narażone są na poważne problemy metaboliczne. - Jeszcze kilka lat temu diagnozowaliśmy cukrzycę wieku szkolnego. Dziś zdarza się to w przypadku przedszkolaków a nawet niemowląt. Na szczęście Polska jest w czołówce krajów o najlepszym systemie leczenia cukrzycy wieku dziecięcego – dodał prof. Walczak.

Obecnie na cukrzycę typu 1 choruje ok. 6,4 tysiąca dzieci w wieku 0-14 lat i około 180 tysięcy osób powyżej 14 roku życia. Dobra kontrola glikemii może poprawić rokowanie dzięki zapobieganiu przewlekłym powikłaniom lub hamowaniu ich rozwoju. Zalecanym modelem leczenia jest intensywna, funkcjonalna insulinoterapia przy zastosowaniu wielokrotnych podskórnych dawek insuliny lub ciągłego, podskórnego wlewu insuliny za pomocą osobistej pompy insulinowej. U pacjentów z typem 1 cukrzycy preferowane jest stosowanie analogów insuliny ze względu na mniejsze ryzyko hipoglikemii i większy komfort życia. Insulina deglutec stała się w Polsce dostępna od 2019 roku w określonych wskazaniach dla dorosłych pacjentów. Obecnie eksperci zwracają uwagę na potrzebę rozszerzenia dostępu z uwzględnieniem młodzieży i dzieci powyżej 1 roku życia. Dramatem czasu pandemii  nawet przy najlepszej organizacji pracy i najszerszym dostępie do leków jest fakt unikania kontaktu ze specjalistami w obawie przed COVID-19. W efekcie zbyt często na OIOM trafiają dzieci w stanie śpiączki cukrzycowej – alarmował prof. Walczak

Zagrożenia dla płuc to nie tylko COVID-19

Przypomniał o tym prof. Wojciech Piotrowski, kierownik Oddziału Klinicznego Pulmonologii i Alergologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego UMŁ, leczący śródmiąższową chorobę płuc związaną z twardziną układową, która odpowiada za 35% zgonów pacjentów z tą diagnozą. Choroba powoduje bliznowacenie tkanek (włóknienie), które tworzą się w ścianach pęcherzyków płucnych. Pierwsze objawy twardziny układowej pojawiają się w młodym wieku. Jedynym lekiem możliwym do zastosowania w tej postępującej, przewlekłej i śmiertelnej chorobie jest zarejestrowany w kwietniu 2020 i dostępny już w ponad 75 krajach – nintedanib, który spowalnia tempo pogarszania się czynności płuc o 44%. W Polsce jest on bardzo oczekiwany przez chorych i ich lekarzy świadomych, że żaden inny lek nie wpływa na przebieg zmian śródmiąższowych.

Znamy potrzeby chorych. Mogą na nas liczyć

O tym jak wiele zmieniło się w sytuacji osób cierpiących na cukrzycę, RZS, łuszczycę czy ŁZS mówili  klinicyści, adresując nie tylko kolejne prośby do uczestniczącego w dyskusji wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego, ale też podziękowania za ważne decyzje. W odpowiedzi na zwerbalizowane oczekiwania usłyszeli zapewnienie, że proponowane zmiany i uproszczenia programów lekowych są przygotowywane.

Współpracę z klinicystami i MZ, we wszystkich obszarach odnoszących się do poprawy losu osób cierpiących na choroby autoimmunologiczne, deklarowali przedstawiciele Rzecznika Praw Pacjenta -dyr. Marzanna Bieńkowska, Rzecznika Praw Obywatelskich – mec. Piotr Mierzejewski oraz przewodniczący Sejmowej Komisji Zdrowa - dr Tomasz Latos.

Reprezentujący Medyczną Rację Stanu: dr Janusz Meder - Prezes PUO, dr Michał Sutkowski - rzecznik KLRwP i prof. Paweł Kowal z Sejmowej Komisji Zdrowia, zaapelowali o jak najszybsze wprowadzenie do szkół – „godziny dla zdrowia” w przekonaniu, że tylko poprzez upowszechnianie wiedzy o zagrożeniach dla naszego zdrowotnego dobrostanu możliwa będzie faktyczna realizacja, postulowanej przez ekspertów różnych dziedzin medycyny, czujności autoimmunologicznej.