Dzieci czekają na terapię „najdroższym lekiem świata”. Fundusz Medyczny da więcej?

Od 1 września 2022 r. w wykazie „refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych” znalazł się produkt leczniczy Zolgensma (terapia genowa). To jeden z najdroższych w świecie leków, na który jeszcze do niedawna rodzice dzieci z SMA (spinal muscular atrophy) prosili na zrzutkowych portalach o datki, bo nie było ich stać na kupno leku za kilka milionów złotych. Zresztą proszą nadal, choć teraz Zolgensma jest objęty finansowaniem z Funduszu Medycznego. 1 września w łódzkim Centrum Zdrowia Matki Polki urodził się Borys. Zdiagnozowano u niego SMA i 3 października podano mu „najdroższy lek świata” – jak określa się w mediach ten preparat. SMA wykryto u kilkoro dzieci, które urodziły się po Borysku. W kilku innych ośrodkach mali pacjenci czekają na kwalifikację do tej terapii genowej. Od tego, kiedy zdiagnozuje się tę chorobę i kiedy rozpocznie się leczenie, zależy przyszłość i życie takich pacjentów. Jeżeli nie zostanie wprowadzone leczenie, rokowanie jest bardzo niepomyślne – większość chorych nie dożywa 2. roku życia. W Polsce od 2021 r. działa program badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA.

– Mamy w całym kraju program badań przesiewowych dla noworodków w kierunku SMA, bez którego obecne możliwości leczenia byłyby niekompletne. Dzięki temu jesteśmy obecnie w światowej czołówce, jeśli chodzi o leczenie SMA. Mało jest takich krajów na świecie – tłumaczy agencji Newseria dr n. med. Łukasz Przysło, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej i Epileptologii w Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi. Dodajmy, że mało jest krajów, w którym „najdroższy lek świata” – jak w Polsce – jest refundowany. Zolgensma przez długi czas pozostawał najdroższym lekiem świata – 2,125 mln USD. Cena, za jaką lek kupują władze państwowe i ubezpieczyciele, jest zwykle znacząco niższa. Oprócz tego leku refundowany (od końca 2018 r.) jest Nusinersen (nazwa handlowa: Spinraza). Jeśli są przeciwwskazania do leczenia nim, to od 1 września można podawać (doustnie!) lek Evrysdi. Oba preparaty do takich nie należą. Koszt terapii to kilkaset tysięcy złotych.

Nie wiadomo, czy znalazłoby się pieniądze na finansowanie refundacji tak kosztownych terapii, gdyby nie zaistniał Fundusz Medyczny. We wtorek (11 października) prezydent Andrzej Duda skierował do Sejmu projekt ustawy o zmianie ustawy o Funduszu Medycznym i niektórych innych ustaw. Zmiany są istotne. Dotyczą m.in. finansowania terapii związanych z leczeniem chorób rzadkich. Wyjaśnia Grażyna Ignaczak-Bandych, szefowa Kancelarii Prezydenta RP:

– Nowelizacja zakłada również zwiększenie progu na bezlimitowe leczenie dzieci i młodzieży, a także na ratunkowy dostęp do technologii lekowych. Planowane zwiększenie progu środków dotyczy Technologii Lekowych o Wysokim Poziomie Innowacyjności (TLI) oraz Wysokiej Wartości Klinicznej (TLK), co ma związek z objęciem finansowaniem nowych leków, takich jak Zolgensma w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), uważana za najdroższy lek świata, czy nowe terapie limfocytami CAR–T w chłoniakach oraz wynikającym z tego prognozowanym wzrostem wydatków NFZ w tym zakresie. Projekt przewiduje również objęcie finansowaniem nowoczesnych terapii w mukowiscydozie, jak również wyrobów medycznych oraz innowacyjnego sprzętu medycznego wraz z oprogramowaniem...

Choroby rzadkie stanowią istotne wyzwanie dla systemu opieki zdrowotnej i społecznej, dotykając 6-8 proc. populacji każdego kraju. Szacuje się więc, żę Polsce cierpi na nie od 2 do 3 milionów osób. Co 25. dziecko rodzi się z chorobą rzadką. 80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne, a połowa rozpoznań dotyczy dzieci. Dotychczas rozpoznano około 8 tys. chorób rzadkich (tj. takich, które dotyczą mniej niż 5 osób na 10 tys. mieszkańców). W Polsce od sierpnia 2021 r. wdrażany jest Plan dla Chorób Rzadkich, kompleksowy model opieki dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi.