Miastenia to choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się zmęczeniem i osłabieniem mięśni wykonujących powtarzalne czynności, takie jak np. ruchy powiek, rąk, nóg czy nawet oddychanie.
– Ta choroba jest znana od wielu lat i nieprzypadkowo została nazwana ciężką – mówi prof. Konrad Rejdak z Kliniki Neurologii SPSK4 w Lublinie. – W czasach, kiedy nie było wiadomo jak ją leczyć, niestety często prowadziła do śmierci. Współcześnie śmiertelność udało się znacząco zmniejszyć, ale pacjenci nadal cierpią z powodu objawów, które mogą trwać latami. Choroba ta ma swoją zmienność, pojawia się i znika.
Miastenia leczona jest między innymi sterydami, ale wiąże się to też z ryzykiem. Konieczna jest przewlekła terapia, a to może powodować problemy, takie jak nadciśnienie, cukrzyca czy otyłość.
Lekarze z SPSK4 spróbowali zastosować znany od 20-30 lat lek, który stosowany jest w leczeniu białaczki i stwardnienia rozsianego.
– Ten lek to kladrybina. Zainteresował mnie mechanizm jego działania – mówi prof. Rejdak. – Znając mechanizm tej choroby, uznałem, że warto się odważyć. Okazało się, że wybrani pacjenci bardzo dobrze reagują na nawet jednorazowe podanie tego leku. Lek możemy podawać w cyklach, a nie jak w przypadku sterydów jako terapię przewlekłą. Daje to opóźniony efekt kliniczny, który trwa. Jest to rekonstytucja immunologiczna, czyli uszkadzamy, likwidujemy limfocyty nieprawidłowe, a czekamy, aż powstaną nowe, o innych już fizjologicznych właściwościach. Rzeczywiście można uzyskać remisję trwającą długi czas, czasami nawet kilka lat, bez konieczności ciągłej terapii.
Lubelscy neurolodzy chcą kontynuować prace nad swoim odkryciem. Starają się o grant Agencji Badań Medycznych. Dzięki temu mogliby przeprowadzić trzecią fazę badań, a później lek mógłby być powszechnie stosowany w leczeniu miastenii.