Nadzieja dla dzieci z oporną białaczką- terapia CAR-T

Pierwszym pacjentem, który otrzymał CAR-T jest Olek. Dzięki pomocy ludzi dobrej woli mógł rozpocząć terapię i dziś, po długiej walce z chorobą, ma się świetnie. Leczenie jest nierefundowane, jego koszt wynosi ponad 1,3 mln złotych. Pieniądze udało się zebrać w zbiórce publicznej.  

W ubiegłym roku z terapii skorzystało także czworo innych dzieci. Potrzeby są jednak większe, bo do tej terapii ostatniej szansy kwalifikuje się 10-15 małych pacjentów rocznie. Barierą pozostaje cena terapii i brak refundacji. Teraz o swoją szansę na życie i zdrowie walczy Marta. Trwa zbiórka na leczenie nastolatki, a do celu zostało już tak niewiele! Pieniądze można wpłacać za pomocą portalu „się pomaga”: www.siepomaga.pl/zycie-marty

Co to jest CAR-T

Terapie komórkowe i genowe CAR-T to jedna z najnowocześniejszych procedur medycznych dostępna na świecie i refundowana już w wielu krajach Europy np. w sąsiednich Czechach, niestety nie w Polsce. Eksperci określają ją jako przełom i przyszłość w leczeniu chorych na nowotwory. Leczy się nią pacjentów z opornymi na leczenie lub nawracającymi nowotworami: ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia (pALL) oraz u dorosłych z chłoniakiem (DLBCL). Lekarze wyjaśniają, że dla tych pacjentów, CAR-T to obecnie jedyna terapia, która może przynieść nawet całkowitą remisję choroby. Metoda CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, by walczyć z nowotworami dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T.

Z kilkuletnich doświadczeń w Stanach Zjednoczonych wynika, iż po terapii CAR-T przeżycie wolne od choroby wynosi 55 proc, a przeżycie całkowite ok. 60-70 proc. A to bardzo dużo!

Leczą, choć pieniędzy brak

Przylądek Nadziei USK we Wrocławiu jest pierwszą i jedyną kliniką w Polsce certyfikowaną do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną. Program leczenia działa tam, mimo braku finansowania przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Dzieci są leczone, o ile zbiorą w zbiórkach publicznych odpowiednią kwotę.

Wszystkich pięcioro pacjentów – jak informuje prof. dr n med. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej, Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu - którzy w minionym roku byli leczeni CAR-T żyją. Objawy uboczne pojawiły się tylko u jednego pacjenta. Olek, chłopiec leczony jako pierwszy, znajduje się w całkowitej remisji. Od roku jest już w domu, nie wymagał kolejnej transplantacji, leczenia, ani hospitalizacji.