Najdroższy lek świata będzie refundowany. Koniec z prośbami po ludziach

„Długo wyczekiwany owoc miłości zmaga się jednak ze straszną chorobą - SMA typu 1, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Pomóc w leczeniu chłopca może najdroższy lek świata. To specjalna terapia genowa, która może sprawić, że życie chłopca niczym nie będzie się różnić od funkcjonowania zdrowych dzieci. Do tego potrzeba jednak bagatela 9 milionów złotych!”. Takich apeli już nie będzie. Nie będzie zbiórek ogłaszanych na portalach zrzutkowych i niepewności, czy uda się zebrać dość pieniędzy… O ważnej zmianie poinformował (22 sierpnia) dziennikarzy minister zdrowia Adam Niedzielski. Zolgensma, bo o tym specyfiku mowa, znajdzie się na wrześniowej liście leków refundowanych. Minister nie ujawnił, ile będzie kosztowało jednorazowe podanie leku, zasłaniał się tajemnicą handlową. Ujawnił, że na refundację tego roku NFZ przeznaczy ok. 300 mln zł. Negocjacje cenowe z producentem „najdroższego leku w świecie” trwały kilkanaście miesięcy. Jesienią 2021 wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski ujawnił, że wówczas producent (Novartis Gene Therapies) „postawił zaporową cenę 6-7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta”. Można więc zakładać, że udało się wynegocjować niższą cenę. Od maja 2020 r. lek Zolgensma jest warunkowo dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej do leczenia chorych z SMA.

Producent tłumaczy, że wysoka cena leku to koszt zastosowania innowacyjnej technologii. Preparat może dawać oczekiwane rezultaty po podaniu jednej dawki. Inny, w cenie jednostkowej tańszy, lek dla chorych na SMA Nusinersen, trzeba brać dożywotnio, przez co per saldo Zolgensma jest tańszy, choć jest niebotycznie drogi. Producent ustalił cenę detaliczną leku na 2,125 mln USD za opakowanie (1 dawka). Cena, za którą lek kupują władze państwowe i ubezpieczyciele, jest zwykle znacząco niższa. Polska jest czwartym, po Belgii, Holandii i Irlandii, państwem europejskim, które zdecydowało się na refundację Zolgensmy.