Dzieci z ciężką hemofilią czekają na lek

Chorujemy całą rodziną

– Od tej pory nasze życie to dramat, bo chorujemy całą rodziną – mówi mama, Ewa Mirus. – Synek ma założony port, bo w jego żyłki już nie dało się wkłuwać. Jest kłuty nawet co drugi dzień. Tak się tego boi, że jak tylko mnie widzi, to krzyczy „Mama, nie kuj, nie kuj!”. Ze strachu ma ataki paniki, kiedyś dostał takiego ataku, że nie mógł złapać oddechu. Ileż to razy musieliśmy na sygnale jechać do szpitala! Wyrywał sobie port, konieczna była interwencja chirurgiczna. Opiekująca się synkiem pani doktor napisała wniosek do Rady Narodowego programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne o możliwość leczenia preparatem, podawanym podskórnie, niestety u nas nierefundowanym, ale wniosek został odrzucony. A my boimy się każdego następnego wkłucia…

Podanie podskórne – przełom w leczeniu hemofilii

Rewolucją w leczeniu hemofilii były koncentraty czynników krzepnięcia. Podawane profilaktycznie, dożylnie, 2-3 razy w tygodniu zapewniały dzieciom w miarę normalne życie. Jednak, z powodu utrudnionego dostępu do żył lub występujących chorób towarzyszących, nie u wszystkich dzieci było to skuteczne. Pojawienie się terapii podskórnej daje szansę dla tej grupy chorych. Niestety nie każde dziecko może z niej skorzystać. Terapia jest refundowana dla wąskiej grupy dzieci, m. in. dla tych, które są uczulone na czynnik.

Julian Bakinowski (2 l. 2 mies.) z ciężką postacią hemofilii A w wieku 8 miesięcy miał masywny wylew krwi do mózgu, potem jego port uległ zakażeniu gronkowcem złocistym, przebył sepsę, a ostatecznie miał wylew krwi do worka osierdziowego, zagrażający życiu. – To było coś strasznego – mówi mama chłopca, Elżbieta Bakinowska. – Od ubiegłego roku Julian dostaje nową podskórną terapię, i nareszcie się uspokoiliśmy. Julian żyje normalnie. Ostatnio się przewrócił, miał rozciętą głowę, założone dwa szwy i - żadnych komplikacji! To było niesamowite. Ten lek działa perfekcyjnie.

Dać dzieciom dzieciństwo

– Podskórna terapia jest refundowana prawie we wszystkich krajach europejskich. W Polsce nie we wszystkich wskazaniach – mówi lek. Julia Radoń z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. – A to lek, który może zmienić dziecku dzieciństwo na takie, jakie mają dzieci bez hemofilii. Podawanie koncentratu czynnika krzepnięcia dożylnie, kilka razy w tygodniu (aby podać czynnik krzepnięcia trzeba czasami ukłuć dziecko kilkukrotnie, ze względu na pękające żyły, stąd potrzeba zakładania portu centralnego jako jedynego dostępu dożylnego, który może ulec zakażeniu, wykrzepić bądź się przemieścić, potem jego usuwanie i wymiana, w znieczulaniu ogólnym) – to wszystko są ogromne obciążenia dla dziecka, nie tylko fizyczne, ale i psychiczne. I to generuje olbrzymie koszty dla systemu. Terapia podskórna, choć wyjściowo droga, długofalowo jest bardzo opłacalna. Dlatego powinna być refundowana.