Nieleczona prowadzi do śmierci w ciągu 2 – 3 miesięcy! Ostra białaczka szpikowa wymaga podjęcia szybkiego leczenia

Objawy, które powinny zaalarmować

Ostra białaczka szpikowa rozwija się w szpiku, będącym fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W wyniku choroby szpik wypełnia się komórkami białaczkowymi, a „linie produkcyjne” poszczególnych rodzajów krwinek zanikają. Niedobór prawidłowych białych krwinek, odpowiedzialnych za odporność, przyczynia się do infekcji, przypominających ostre przeziębienie lub grypę, przebiegających z gorączką. Z kolei objawem niedoboru krwinek czerwonych jest niedokrwistość, powodująca nasilające się zmęczenie, zawroty głowy, bladość, szum w uszach. Niedobór płytek manifestuje się skłonnością do krwawień, wybroczyn czy sińców.

- Takie objawy powinny nas zaalarmować i skłonić do wykonania morfologii. To podstawowe badanie, które już sygnalizuje, że może to być białaczka – mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii, Oddział w Gliwicach. A Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni dodaje: - Czas od diagnozy do rozpoczęcia leczenia powinien być jak najkrótszy, dlatego, jeśli już mamy skierowanie na morfologię, nie czekajmy, tylko od razu zróbmy to badanie. A jeśli mamy problem z dostaniem się do lekarza, to wykonajmy je bez skierowania, to niewielki koszt.

Istotna właściwa diagnostyka

Ostra białaczka szpikowa jest chorobą niejednorodną genetycznie, dlatego mówi się nie o jednej chorobie, o jednej białaczce, ale o białaczkach szpikowych, czyli grupie nowotworów, obejmujących ponad 20 rodzajów tych białaczek.

- Stąd tak ważna jest dokładna, szczegółowa diagnostyka, która pozwala na precyzyjne dobranie strategii terapii, w zależności od konkretnej mutacji – podkreśla prof. Giebel.

Najskuteczniejszą metodą leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych jest transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie zawsze jest możliwa, szczególnie u pacjentów starszych, obciążonych wieloma innymi schorzeniami, czy nawet młodszych, ale też z chorobami współistniejącymi. W ich przypadku strategia leczenia ma na celu jak największe wydłużenie życia.

Leki są, ale… jakby ich nie było

- W ostatnich kilkunastu latach w hematoonkologii, w tym w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, dokonał się ogromny przełom. Mamy nowe terapie, nowe leki. Dziś w Europie zarejestrowanych i dostępnych jest siedem leków, ukierunkowanych na leczenie ostrej białaczki szpikowej. W większości są to terapie celowane, dokładane do standardowej chemioterapii – mówi Prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – Niestety dla polskich pacjentów dostępny jest tylko jeden z nich. Tymczasem nowe terapie znacznie poprawiają wyniki leczenia, wydłużają całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u chorych, którzy nie kwalifikują się do takiego leczenia.

Nadzieja na dostęp do nowego przeciwciała

Jednym z leków, który okazał się niezwykle skuteczny, jest przeciwciało monoklonalne gemtuzumab ozogamycyny, przeznaczony dla dorosłych pacjentów z wcześniej nieleczoną ostrą białaczka szpikową z ekspresją antygenu CD-33. – Dołączenie tego przeciwciała do tradycyjnego leczenia znacząco poprawia wyniki leczenia – podkreśla prof. Wierzbowska. – Podczas gdy 5-letnie przeżycia przy samej chemioterapii możemy uzyskać u ok. 55 proc. chorych, z dołączeniem tego przeciwciała ten procent wzrasta do 75–77! I co istotne, lek ten jest skuteczny również w innych podgrupach genetycznych.

Lek już uzyskał pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Teraz wszystko w rękach Ministerstwa Zdrowia. Hematolodzy i ich pacjenci nie mają wątpliwości: lek jak najszybciej powinien znaleźć się na liście refundacyjnej dając szansę na zatrzymanie lub wyleczenie choroby.